При помощи генной терапии ученые из Тайваня и Америки частично восстановили двигательные функции у детей с редким неврологическим заболеванием. В течение 16 месяцев после лечения один из пациентов мог самостоятельно стоять, другие пациенты смогли сидеть без посторонней помощи от полугода до 15 месяцев. У всех детей появилась возможность двигать головой, они стали набирать вес.