Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило к применению первое лекарство для этиологической терапии муковисцидоза. Мутация, при которой активен препарат, лежит в основе лишь четырех процентов случаев муковисцидоза. Лекарство для коррекции более распространенной мутации разработано той же компанией и сейчас проходит клинические испытания.